StomaTeam > Články > Obecná stomatologie > Hodnocení klinických studií (základní pojmy)

Hodnocení klinických studií (základní pojmy)

23. 8. 2019 | MUDr. Michaela Matoušková, Urocentrum Praha

Při objektivním hodnocení účinnosti a bezpečnosti léčivých přípravků a zdravotnických prostředků jsou předkládány veřejnosti výsledky multicentrických randomizovaných klinických studií. Design a analýza klinických studií vychází ze znalostí medicíny a farmakologie, ale i statistiky, matematiky a informatiky. V současnosti problematika využívá již vlastních postupů a terminologie. Cílem sdělení je zopakovat základní pojmy, se kterými se v klinické praxi při analýze dat setkáváme. Urolog. pro Praxi, 2007; 1: 37–38

Objektivní hodnocení účinnosti a bezpečnosti léčivých přípravků a zdravotnických prostředků vychází z dat získaných v rámci randomizovaných klinických studií. Tvorba, sběr dat, design studie a jejich hodnocení jsou dnes samostatnou disciplínou. Výstupy pak obvykle vedou k registraci nových přípravků. Z hlediska vývoje nových léčivých přípravků rozlišujeme období preklinické a klinické. Preklinický vývoj studuje nové molekuly na buněčné úrovni a zvířecích modelech. Vlastní klinické studie hodnotí experimenty ve fázi předregistrační (fáze I–III) a poregistrační (fáze IV). Samostatnou skupinu dále tvoří studie postmarketingové (neintervenční) a specifi cké léčebné programy.

Studie fáze I

Hlavním cílem klinických studií fáze I je stanovení základních humánních farmakokinetických parametrů nových léčivých přípravků a stanovení maximální tolerovatelné dávky (MTD). Důraz je tedy kladen primárně na bezpečnost léčby. Studie fáze I navazují bezprostředně na experimenty prováděné na zvířecích modelech a sledují především něžádoucí účinky. Do klinických hodnocení fáze l je zařazován relativně malý počet subjektů, zpravidla 12–20, obvykle zdravých dobrovolníků. K testování toxických léčivých přípravků (cytostatika apod.) jsou zařazováni pacienti. Uspořádání experimentů umožňuje matematické modelování vztahu „dávka–odpověď“ a odhad efektu různých koncentrací látky na lidský organizmus.

Studie fáze II

Klinické studie fáze II navazují na vyhodnocené studie fáze I. Hlavním cílem studií fáze II je zjištění skutečné účinnosti hodnoceného přípravku ke zdůvodnění jeho dalšího testování v experimentech pokročilejší fáze. Souběžným cílem studií fáze II je rozšířené hodnocení tolerance a bezpečnosti sledované léčby. Do těchto experimentů bývá zpravidla zařazováno 20–200 subjektů. Většinou se jedná o jednoramenné experimenty, kde je zjištěná účinnost a bezpečnost srovnávána s literárně dostupnými údaji o srovnatelných přípravcích nebo o současně nejlepší dostupné a používané léčbě.

Buďte v obraze

Chcete mít pravidelný přehled o nových článcích na tomto webu, akcích a dalších novinkách? Přihlaste se k odběru newsletteru.

Odesláním souhlasíte s našimi zásadami zpracování osobních údajů.

Studie fáze III

Klinické studie fáze III představují nejznámější a nejcharakterističtější typ klinického hodnocení. Jedná se o sledování, při kterém je nejčastěji srovnávána účinnost a bezpečnost dvou a více léčebných postupů v rámci jednoho randomizovaného sledování. Cílem těchto studií je tedy srovnat vlastnosti nového léčivého přípravku s kontrolou, kterou může představovat placebo nebo alternativní léčebný postup či léčivý přípravek. Závěry těchto studií jsou podkladem pro schválení přípravku, umožňující jejich klinické podávání (např. FDA, SÚKL a další). Sledování zahrnuje sta až tisíce subjektů, ale v závislosti na designu studie a epidemiologii onemocnění se mohou počty zásadně lišit.

Zaujala vás ukázka článku?

Předplaťte si StomaTeam ONLINE a získejte neomezený přístup ke kompletnímu obsahu StomaTeamu.

objednat předplatné

Informace o autorech: zobrazit skrýt

MUDr. Michaela Matoušková, Urocentrum Praha